أظهر علاج جيني تجريبي يعتمد على تقنية “كريسبر” (CRISPR) من شركة “كريسبر ثيرابيوتيكس” (CRISPR Therapeutics) فعالية واعدة في خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية. حيث انخفضت مستويات هذه الدهون الضارة بنسبة 50% تقريباً لدى المرضى الذين تلقوا أعلى جرعة من العلاج.
عُرضت نتائج الدراسة، السبت، في اجتماع جمعية القلب الأميركية في مدينة نيو أورليانز، ونُشرت في دورية نيو إنجلاند الطبية. وقد شارك في التجربة 15 مريضاً يعانون من ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو الكوليسترول الضار، وتم اختبار خمس جرعات مختلفة من العلاج “سي تي إكس 310” (CTX-310).
آلية عمل العلاج
يعمل العلاج “سي تي إكس 310” عن طريق إيقاف عمل جين “إيه إن جي بي تي إل 3” (ANGPTL3) المسؤول عن تنظيم مستويات الدهون في الدم. وقد أظهرت الدراسات أن الأشخاص الذين يولدون بنسخة غير نشطة من هذا الجين لديهم مخاطر أقل للإصابة بأمراض القلب.
ويستهدف العلاج الجيني “سي تي إكس 310” هذا الجين تحديداً، مما يؤدي إلى خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية في الدم. وقد أظهرت النتائج الأولية للدراسة أن العلاج آمن وفعال، حيث انخفضت مستويات الدهون الضارة بنسبة 55% والكوليسترول الضار بنسبة 50% لدى المرضى الذين تلقوا أعلى جرعة.
نتائج الدراسة
شارك في الدراسة 15 مريضاً تتراوح أعمارهم بين 31 و68 عاماً، وكان جميعهم يعانون من ارتفاع نسبة الدهون الثلاثية أو الكوليسترول الضار أو كليهما، وفشلوا في الاستجابة للعلاجات الأخرى. وقد تلقى أربعة منهم أعلى جرعة من العلاج، ولوحظ انخفاض كبير في مستويات الدهون الضارة لديهم.
قال ستيفن نيسن، طبيب أمراض القلب في كليفلاند كلينيك والباحث الرئيسي في الدراسة: “لم يكن لدينا أي شيء يخفّض كلاً من الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بنسبة 50% تقريباً”. وأضاف لوك لافين، باحث مشارك في الدراسة، أن هذه النتائج قد تغير الممارسة الطبية إذا أثبتت التجارب المستقبلية سلامة وفاعلية العلاج.
الآثار المستقبلية
إذا نجحت التجارب المستقبلية في إثبات فعالية وسلامة العلاج “سي تي إكس 310″، فقد يوفر هذا العلاج حقنة لمرة واحدة آمنة ودائمة للمرضى الذين يعانون من ارتفاع الكوليسترول. وقد يؤدي ذلك إلى تغيير في استراتيجيات علاج أمراض القلب والأوعية الدموية.
ستجري مراقبة المشاركين لمدة عام بعد التجربة، مع خيار المتابعة لمدة 15 سنة إضافية. وسيتم تقييم سلامة وفاعلية العلاج على المدى الطويل. ومن المتوقع أن تساهم النتائج النهائية للدراسة في تحديد دور العلاج “سي تي إكس 310” في علاج أمراض القلب والأوعية الدموية.
