العلاج الجيني في الرحم يقترب من الواقع

في المستقبل عندما يتمكن العلاج الجيني من تعديل جينوم الشخص بشكل دقيق بما يكفي لشفائه من مرض شديد ، فإن العلاج المبكر سيكون أفضل غالبًا – ويكون الرحم في أقرب وقت ممكن. في الأسبوع الماضي ، في الاجتماع السنوي للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلايا في لوس أنجلوس ، قدم عدد قليل من الباحثين تقدمهم في العلاج الجيني للرحم ، وأظهروا أن الأبحاث التي أجريت على حيوانات المختبر توفر بعض الأمل في العلاجات البشرية ، لكنها لا تزال تواجه أهمية كبيرة. عقبات.

يمكن للأطباء بالفعل اكتشاف التشوهات في الحمض النووي للجنين البشري النامي. تنشأ حالات مثل فقر الدم المنجلي وضمور العضلات الشوكي بتوقيعات جينية – أحيانًا بسيطة مثل طفرة جينية واحدة – تظهر في شاشات ما قبل الولادة. يمكن للعلاجات الجينية الجديدة علاج البالغين وحتى الأطفال الذين يعانون من هذه الحالات ، ولكن لها بعض العيوب: يمكن أن تكلف ملايين الدولارات لجرعة لمرة واحدة ، والعديد منها متاح حاليًا فقط للمشاركين في التجارب السريرية. الأهم من ذلك كله ، أنه بحلول الوقت الذي يستقبله الشخص ، ربما يكون قد أمضى شهورًا ، إن لم يكن سنوات عديدة ، في حالة مرض خطير.

يأمل الأطباء والعلماء أنه من خلال تصحيح هذه التشوهات قبل الولادة ، سيكون لدى المولود فرصة أفضل لحياة صحية. يقول بيل بيرانتو ، جراح الأطفال والجنين في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، والذي قدم فريقه في المؤتمر: “الميزة الرئيسية لإدارة هذه العلاجات في الرحم أو قبل الولادة هي منع المرض قبل حدوثه”.

درس فريقه العديد من الأمراض ، بما في ذلك التليف الكيسي واضطرابات التمثيل الغذائي. قدم آخرون في المؤتمر بحثًا عن الحالات التي تؤثر على الكبد أو العضلات أو الدماغ أو النخاع الشوكي. بشكل عام ، تميل هذه الفرق إلى التركيز على الأمراض الشديدة التي يمكن أن تستفيد من العلاج المبكر. يقول بيرانتو في بعض الحالات ، “إذا انتظرت حتى ما بعد الولادة – أو لفترة طويلة بعد الولادة – فستفوت فرصة للوقاية من الأمراض التي لا رجعة فيها”.

يوفر نمو الجنين هذه النافذة ، لأنه في تلك المرحلة يكون لدى الجنين العديد من الخلايا الجذعية غير المتخصصة التي ستؤدي إلى ظهور جميع أنواع أنسجة الجسم. لم ينضج الجهاز المناعي للجنين بشكل كامل ، لذا فمن غير المرجح أن يرفض العلاج البيولوجي من الجهاز المناعي للرضيع. وهو صغير ، مما يعني أن جرعته من دواء معقد ومكلف يمكن أن تكون صغيرة أيضًا.

العلاج الجيني “عقار” ليس دواء بالمعنى التقليدي ؛ إنه ليس مركبًا كيميائيًا يقتل الجراثيم الغازية أو يخمد أعراض المرض. في كثير من الأحيان ، غالبًا ما تكون أداة لتحرير الحمض النووي ، مثل Crispr ، معبأة في نوع من وسيلة التوصيل ، عادة ما تكون فيروسية أو جسيمات متناهية الصغر ، تنقلها إلى الخلايا المستهدفة. يمكن للعلاج بعد ذلك قص الجينات أو مبادلتها أو إدخالها لعكس المرض أو تخفيفه.

يقول روهان بالانكي ، مهندس حيوي وطالب دكتوراه في الطب / دكتوراه يعمل مع Peranteau ، “لا يزال التسليم يمثل تحديًا كبيرًا للغاية” ، لأنه قد يكون من الصعب استهداف الخلايا في أعضاء مثل الدماغ والرئتين والجلد. تعتمد أفضل طريقة لحل مشكلة التوصيل على المرض ونوع العلاج الجيني. قد يقوم الباحثون بتحسين الوسيلة المجهرية التي توصل الآلية الجينية ، أو يحقن الدواء في منطقة معينة أو في وقت محدد من الحمل – أو كل ما سبق.