الولايات المتحدة توافق على أول علاج بتحرير الجينات، كاسجيفي، لمرض فقر الدم المنجلي

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الجمعة على أول علاج لتحرير الجينات في البلاد، وهو Casgevy، لاستخدامه في المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.

وتأتي الموافقة بعد نحو عقد من اكتشاف تقنية كريسبر لتحرير الحمض النووي البشري، وهو ما يمثل تقدما علميا كبيرا. ومع ذلك، فإن الوصول إلى عشرات الآلاف من الأشخاص الذين يمكن أن يستفيدوا من العلاج قد يكون أمرًا صعبًا، نظرًا للعقبات المحتملة – بما في ذلك التكلفة – لإدارة العلاج المعقد.

Casgevy، شارك في تطويره فيرتكس للأدوية و علاجات كريسبريستخدم تقنية كريسبر الحائزة على جائزة نوبل لتحرير جينات الشخص لعلاج المرض. تمت الموافقة على العلاج من قبل المنظمين في المملكة المتحدة الشهر الماضي.

تؤدي الخلايا المنجلية، وهي اضطراب وراثي في ​​الدم، إلى تحول خلايا الدم الحمراء إلى أنصاف أقمار مشوهة تلتصق داخل الأوعية الدموية، مما يحد من تدفق الدم ويسبب ما يعرف بأزمات الألم. وتشير التقديرات إلى أن حوالي 100 ألف أمريكي مصابون بالمرض.

يستخدم Casgevy تقنية CRISPR لإجراء تعديل على الحمض النووي للشخص الذي يقوم بتشغيل الهيموجلوبين الجنيني، وهو البروتين الذي يتوقف عادة بعد فترة قصيرة من الولادة، لمساعدة خلايا الدم الحمراء في الحفاظ على شكلها الصحي عند اكتمال القمر. وفي التجارب السريرية، تمكن عقار كاسجيفي من القضاء على أزمات الألم لدى معظم المرضى.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على العلاج للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.

وقالت الدكتورة نيكول فردان، مديرة قسم علاج فقر الدم المنجلي: “إن مرض فقر الدم المنجلي هو اضطراب دم نادر ومنهك ومهدد للحياة مع احتياجات كبيرة لم تتم تلبيتها، ونحن متحمسون لتطوير هذا المجال خاصة بالنسبة للأفراد الذين تعطلت حياتهم بشدة بسبب المرض”. مكتب المنتجات العلاجية داخل مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان.

وأضاف فردان: “يحمل العلاج الجيني وعدًا بتقديم علاجات أكثر استهدافًا وفعالية، خاصة للأفراد المصابين بأمراض نادرة حيث تكون خيارات العلاج الحالية محدودة”.

في حين يتم إعطاء العلاج نفسه مرة واحدة فقط، فإن العملية برمتها تستغرق أشهرًا. يتم استخراج خلايا الدم الجذعية وعزلها قبل إرسالها إلى مختبر فيرتكس، حيث يتم تعديلها وراثيًا. بمجرد أن يصبح المرضى جاهزين، يتلقى العلاج الكيميائي لبضعة أيام لإزالة الخلايا القديمة وإفساح المجال للخلايا الجديدة. بعد أن يتم حقن الخلايا الجديدة، يقضي المتلقون أسابيع في المستشفى للتعافي.

ستأخذ شركة Vertex زمام المبادرة في إطلاق الدواء وتخطط لاستهداف ما يقدر بنحو 32000 شخص في الولايات المتحدة وأوروبا يعانون من حالات حادة من فقر الدم المنجلي.

وحتى بين الأشخاص الذين يمكن أن يستفيدوا أكثر من غيرهم، يشعر المحللون بالقلق من أن القليل منهم سيطالبون بعلاج يستغرق شهورا لاستكماله، وينطوي على خطر العقم ويمكن أن يكون باهظ التكلفة. ويتوقع محللو وول ستريت أن يكلف العلاج حوالي 2 مليون دولار لكل مريض.

ولأن الإجراء معقد للغاية، فسوف يقتصر على مرافق صحية معينة مثل المراكز الطبية الأكاديمية.

ويتوقع المحللون أن تجمع شركة Vertex 1.2 مليار دولار من المبيعات من العلاج في عام 2028، وفقًا لشركة FactSet.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا يوم الجمعة على علاج جيني منفصل من شركة بلوبيرد بيو، يُدعى Lyfgenia والذي يعمل بشكل مختلف عن Casgevy ولكن يتم إعطاؤه بشكل مشابه ويهدف أيضًا إلى القضاء على أزمات الألم. تمت الموافقة على هذا العلاج بالمثل لعلاج مرض فقر الدم المنجلي لدى الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.

هذه قصة متطورة. . يرجى التحقق مرة أخرى للحصول على التحديثات